转自：制药在线   时间：2014-11-28  作者: 制药在线

    多年来，药物在使用过程中出现耐药性等现象以及来自强大的市场竞争、仿制药冲击等情况促使制药公司，尤其是大型制药企业不得不持续地进行新的、更为有效的药物产品开发，产品研发也极具挑战性。下面，就2014年药物研发市场几个热点方向及其明星药物进行探析。

1、肿瘤

    当下，全球肿瘤发病率一直呈上升趋势，虽然随着治疗技术和药物有效性的提高，世界癌症死亡率逐年下降，但肿瘤一般难以根治，患者需要全程治疗来阻止肿瘤扩散或复发，因此，死亡率的降低，恰恰说明会有更多需要长期治疗的患者，这就对治疗药物提出了更高的需求，造成肿瘤诊断、治疗药物的需求持续旺盛。而具体到癌症种类，2014年研究最热门的肿瘤方向又属乳腺癌、结直肠癌、前列腺癌等。

    在众多西方国家中，乳腺癌是女性肿瘤中发病率最高的疾病。在我国，乳腺癌也是仅次于子宫癌，位居女性癌症第二位。乳腺癌是由乳腺导管上皮病变造成的恶性肿瘤，很多药物研究人员一直在寻找更为有效的乳腺癌治疗药物。2014年最受关注的有Puma生物科技的Neratinib和辉瑞的Palbociclib等。

    结直肠癌在许多发达国家和地区发病率一直居高不下。像我国等一些经济不断崛起的发展中国家，发病率也呈现逐年上升趋势。多年来的结直肠癌药物研发已经取得了喜人成果，患者生存率不断提高，生活质量也得到了明显改善。而结直肠癌药物及治疗方案还在不断的开发之中，2014年安进Vectibix联合FOLFOX用于野生型KRAS转移性结直肠癌患者一线治疗就是一个极为成功的案例，获得了FDA的批准。

    其他许多针对肿瘤的药物，如今年受FDA批准的前列腺癌治疗药物Xtandi，胃癌药物Cyramza、血液肿瘤治疗药物Zydelig等都取得了很大的成功。与此同时，目前肿瘤免疫疗法药物开发也是抗肿瘤药物研发的热点方向，尤其是通过T细胞细胞的应答，已经取得了重要进展。据此，很多专家认为靶向肿瘤治疗药物将是未来肿瘤药物研发的主攻方向。

2、糖尿病

    代谢性疾病糖尿病是由胰岛素功能障碍或胰岛素分泌缺陷引起，长期高血糖和代谢紊乱可损及病人全身组织器官。且其患病基数之大，发病率之高，已经成为严重公共卫生问题。占取更多的糖尿病治疗药物市场份额一向是众多"药家"梦想。

    2014年可谓是糖料病研发的春天，SGLT-2抑制剂Dapagliflozin，Dapagliflozin/二甲双胍复合剂型、Tofogliflozin、pragliflozin、Luseogliflozin、Jardiance、等相继在不同国家获得上市。勃林格殷格翰的Empagliflozin/linagliptin复合剂型、强生的Canagliflozin/二甲双胍复合剂型、勃林格殷格翰/礼来共同研发的Empagliflozin已经注册。同时阿斯利康的Saxagliptin/dapagliflozin，辉瑞的Ertugliflozin也都已经进入III期临床。

从以上初步统计来看，2014年糖料病研发可谓是百家争鸣、百花齐放。

3、自身免疫疾病

    免疫系统可以保卫我们的机体不受病菌及病毒入侵，但在某些时候，机体可能会对其本身抗原发生免疫反应从而损及自身组织，导致自体免疫疾病，如I型糖尿病、多发性硬化、哮喘等与免疫、类风湿性关节炎、克罗恩病、银屑病、炎症相关的疾病都在此列。多年来，有众多药物工作者也一直在致力于开发针对此类疾病的药物，其中也涌现出了一批如ruxolitinib，tofacitinib等众多明星药物。

    2014年，自身免疫疾病中丙型肝炎治疗药物市场非常活跃，除了Simeprevir、Faldaprevir等明星药物之外，其中还不乏有被看做药物市场重磅炸弹的Sovaldi。作为第一个可全口服用药的丙型肝炎治疗药物，Sovaldi自获批用于基因1、2、3、4型慢性丙型肝炎成人患者的治疗以来，已经占据了越来越大的市场。从吉利德公司的销售报告中，Sovaldi更是占到了吉利德公司半数以上销售额。其次，还有像今年8月Achillion公司公布的针对丙肝的鸡尾酒疗法ACH-3102等新疗法的出现，让今年的丙肝治疗药物市场备受关注。

小结

    除以上几个方向外，多年来心脑血管疾病发病率持续上升，且随着现代人生活习惯的改变、生活压力大，其患者群体日趋年轻化。在2014年，心脑血管疾病治疗药物销售额在众多疾病治疗药物中位居前列，市场前景非常可观。另外，受"冰桶挑战"热潮和政策支持等影响，渐冻症治疗药物等众多孤儿药研发也相继成为了2014年药物研发热点方向。诸多疾病治疗药物的研发热潮使得2014年的药物研发市场呈现出了一片欣欣向荣的景象。