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关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》发布会

更新时间:2013-08-30 08:50:23点击次数:3130次字号:T|T

    间: 2013226

    宾: 王立丰(药品注册司司长)

    介:

  国家食品药品监督管理局于2013226日(星期二)下午14时举行新闻发布会,请药品注册司司长王立丰介绍《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》有关内容,并与记者交流。新闻发布会由国家食品药品监督管理局新闻发言人王良兰主持。

文字实录:

 [王良兰]各位媒体的朋友,大家下午好!欢迎大家来参加今天的新闻发布会。这一段时间,国家局发布的消息比较多,非常感谢大家的支持。今天要发布的是《国家食品药品监督管理局关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》,我们请到的嘉宾是国家食品药品监督管理局药品注册司司长王立丰,下面先请王司长给大家介绍一下《意见》出台的背景及主要内容。

 [王立丰]感谢各位媒体朋友一直以来对食品药品监管工作的关心和支持。

首先为大家介绍一下《意见》出台的背景与过程。

  2007年修订的《药品注册管理办法》实施以来,我国药品注册管理工作发生了积极的变化,药品注册申报秩序明显好转,鼓励药物创新的氛围初步形成,但由于我国医药产业“多、小、散”的格局未发生根本改变,药品重复研发和申报现象还将在一定时间内持续存在,大量低水平重复申报造成审评通道拥堵,“牛车”堵住了本该舒畅行驶的“汽车”。此外,随着新药创制重大专项的推进,创新药物申报明显增加。但我国技术审评资源和能力与发达国家相比差距明显,造成了审评在药品的研发注册过程中占时过长,药品技术审评工作面临严峻挑战,药品审评审批工作方式、流程和环节设计亟待加以改进,以适应当前医药行业发展和公共卫生需求。

  为了深化改革和不断完善药品注册管理体制和机制,使有限的审评资源重点服务于具有临床价值的创新药物和临床亟需仿制药的审评,进一步提高审评审批工作的质量和效益,促进医药产业健康发展,国家食品药品监管局组织起草了《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》(以下简称《意见》)。

  《意见》从酝酿到起草经历了一年左右时间,在国家食品药品监管局机关、直属单位、部分研究机构和药品生产企业小范围征求意见之后,公开向社会各界征求了意见。根据反馈意见做出修改后,近日正式出台。

  下面再给大家介绍《意见》的内容及制度上的突破和创新。

  《意见》与2007年出台的《药品注册管理办法》和2009年出台的《新药注册特殊审批管理规定》是相互衔接的,而《意见》稿更明确了根据我国医药产业的发展和科学监管的需要,对药品审评注册工作进行了完善和调整,并在以下几个方面有明显突破和创新。

一、转变创新药审评的理念,为创新药物研发营造良好环境。

  一是更加注重创新药的临床价值。创新药物的研发,不能为了创新而创新,而是应该从临床疗效出发,简而言之,就是要多考虑“创新”能给患者那些不同于以往的临床获益,而不简单关注创新药的“新”。我们认为,具有临床价值的新药应包括具有自主知识产权的新化学实体,并具有新靶点或新机制产生新疗效的创新药;或者在尚无有效治疗手段疾病方面具有突出的临床治疗优势的药物。此次改革更加注重以临床需求为导向,既关注物质基础的新颖性和原创性,又更重视临床价值的评判,鼓励有临床需求、具有较好治疗作用等,具有自主知识产权的药物研制,对这些药物将加快审评。

  二是更加遵循创新药物研发规律。由于我国是仿制药大国,以往在创新药审评审批方面经验不足,往往容易用审仿制药的思路来评判创新药。本意见根据创新药的研发规律,在审评时更注重对立题依据的审核和临床试验方案的审查,强调临床方案中对受试者的保护和风险管理要求,采取措施使得对受试者的保护成为动态的、贯穿于整个研发过程的,同时在控制风险的情况下让创新药早上临床取得结论,为创新药研发减少时间成本,营造更好的创新环境。同时,依据研发规律,使创新药的资料要求更加科学合理,如以往新药注册时要求在申报时就提供完整的剂型、规格、工艺甚至质量标准等资料,而且不可变更。现在则可以根据研发进展,逐渐探索、逐步明确,依据科学数据,阶段性增补、变更和完善申报资料,在创新药申报生产时才要求提供上述完整资料。

  三是更加注重对创新药研发的科学引导。对创新药物注册申请,实施早期介入、分阶段指导等措施,加强指导和沟通交流;对列入国家科技计划重大专项的创新药物注册申请,实行加快审评,全程跟踪,重点指导,试行审评工作联系人制度,及时跟踪审评进展。2007年修订的《药品注册管理办法》提出了倡导早期介入的理念,但实际操作性不足。此次改革强调了实际操作性,对创新药物,依据行政相对人的申请,双方进行平等沟通,形成的科学共识可以用于指导创新药物的研发和审评。

二、调整仿制药审评策略,合理配置审评资源。

  一是确定仿制药优先审评领域。根据我国仿制药目前的研发申报水平,积极探索在审评时通过药品的上市价值评估,对于属于鼓励范围内的仿制药品种,采取鼓励措施。属于临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品,儿童用药、罕见病用药和特殊人群用药,以及其他经评估确认为临床急需的药品,实行优先审评。药品的上市价值评估是为仿制药物的研制提供指导,减少资源浪费和重复申报,引导申请人理性申报,不再将有限的审评资源浪费在重复申报的品种审评上。

  二是优化审评流程,在仿制药优先审评领域试点流程再造。在不降低技术标准的前提下,简化了不必要的行政程序,针对优先审评的仿制品种,探索实施生物等效性试验备案制管理,生物等效试验方案通过备案后,临床试验机构即可以开展试验。同时,对优先审评仿制药,通过单独排序、调整生产现场检查、检验程序、优化审评流程,提高审评效率。

  三是提高仿制药质量。以往在仿制药注册中偏重对药学、质量、工艺的审评。现在我们明确把技术审评重点放在仿制药与参比制剂的一致性研究上。药学审评重点放在参比制剂的选择、处方工艺的合理性以及产品的稳定性、均一性和安全性控制;临床疗效重点考察生物等效性试验。同时,鼓励申请人在产品开发比较成熟,能够工业化生产后再行申报,使得有限审评资源能合理运用,所批准的产品能够真正工业化生产。

三、加强药物临床试验质量管理。

  临床试验质量管理要求首先体现在对受试者的保护上。无论是在创新药物审评还是在儿童药物的研发鼓励措施中,都强调受试者保护,加大不良反应监测力度。《意见》明确提出要提高伦理委员会伦理审查水平,确保药物临床试验伦理审查的独立性,确保伦理委员会能够履行保护受试者权益和安全的职责。同时,要落实参与临床试验各方的质量安全责任。进一步明确临床试验相关方,包括申请人、临床试验机构、伦理委员会等的责任和义务。加大药物临床试验的信息公开,引入社会监督机制,加大违规处罚力度,发现有临床数据或资料造假的,不予审评,并取消临床试验机构或相关试验专业的药物临床试验资格。

四、鼓励儿童药物的研制。

  《意见》专门就儿童药物研发提出鼓励措施。鼓励生产企业

积极研发仿制药的儿童专用规格和剂型。对儿童专用规格和剂型的申请,立题依据充分且具有临床试验数据支持的优先审评。加强儿童用药不良反应监测。会同有关部门研究儿童用药在招标、定价、医保等方面的综合鼓励措施,并提出要健全儿童用药管理的相关制度,完善儿童临床用药规范等。

  此次改革中,国家食品药品监管局将制定相关配套措施,注重政策的协调配合,主要涉及《药品注册管理办法》的修订;审评审批资源的优化配置;鼓励境外注册和提高审评审批透明度;以及跨部门协调政策等。

 [王良兰]下面请大家提问。

 [法制晚报记者]药品审评速度慢是企业普遍反映的的问题,据了解,我国药品审评人员的匮乏与注册申请数量过多之间的矛盾是造成审评速度过慢的一个客观原因。在这次改革中,这一问题是否有望得到缓解?意见提出进一步理顺工作机制,切实发挥省级技术力量的作用,而且去年国家局已开始在广东进行试点,这是否意味着国家局将下放部分审批权?

 [王立丰]药品审评是一个科学性问题,药品审批的核心是保证药品的安全性和有效性。新药一定要有疗效,没有疗效就不能叫药品,同时安全性也是我们必须把握的。比如,疫苗是预防性药品,属于健康人用药,因此必须保证100%的安全。治疗性的药品,肯定有一定风险的,因此,我们就要评估它的风险和效益,如果效益大于风险,我们就会批准。对于属于救命性质的药品,比如治疗癌症的药品,尽管药品的副作用很大,但只要能对治疗疾病有效,我们也会批准。因此,药品审评阶段最重要的是要把握药品的有效性和安全性。

  现在药品审评大家都非常关注,都希望能够快,我们也希望快,但快与慢是相对的,要科学对待。一方面,一个药品的上市准入必须建立在科学的基础上,是一个科学的过程,每一个药品的安全性和有效性都要有实证来证明,即通过动物实验、人体实验等取得数据来证明;在药品上市决策链条上,任何激进或冒进的决策都会带来安全风险;因此药品的上市准入必须要有足够的时间来进行科学评估评价。另一方面,审评速度快慢也取决于申请人的研发水平和审评部门的审评资源和审评水平两个方面。目前,我国研发水平总体还是比较低,审评人员太少,申报件水平低,反复多,等等,这些都在一定程度上影响了药品审评的速度。

  在这次出台的意见中,我们将重点从两个方面来着手缓解这一问题一方面,多条途径缓解人力资源不足的问题。一是积极争取资源,扩大审评审批力量;二是整合全系统的审评资源。比如通过下放事权、在地方建立审评分中心等形式,充分利用省局人力资源和技术能力,授权具有资质和条件的省局,在统一标准和尺度的情况下,借助信息化手段承担部分药品注册申请事项的审评审批工作,进一步提高审评审批效率。你也提到了这个问题,国家食品药品监管局已经授权广东省先行先试,对行政区域内的新药技术转让、药品生产技术转让和部分跨省药品委托生产业务进行技术审评和行政审批。三是进一步发挥社会技术和智力资源的作用,参与创新药物非临床安全性评价工作。也就是引入第三方资源,请一些单位和个人参与到某一个具体环节,这些单位和个人起码应该具备两个特征,第一是有专业资质,有能力承担评价工作。第二是必须与安全性评价工作无利益关系,确保评价的公平、公正。

  另一方面,建立符合科学规律的审评理念,积极完善研发的指导原则体系,完善我们的审批流程,进行流程再造,使审批流程更加符合药品研发规律。如前面所介绍的,在临床审批环节,我们要早期介入,加强与研发者沟通,重点对临床价值和临床方案进行评价,加快临床审批速度。

 [健康报记者]儿童药用现状如何?在此次审评审批改革中,国家食品药品监督管理局专门提出要鼓励儿童用药物的研制,对此将出台哪些措施?对于儿童用药的临床研究有哪些专门的规定?

 [王立丰]儿童用药问题是全世界共同关注的话题,目前缺乏儿童专用药品已经成为全世界范围内的共性问题。即使是在药品研发、生产、监管水平都很高的美国,也有超过75%的药品没有儿童用药信息。

  国家食品药品监管局一直非常关注儿童用药问题,努力在药品研发、审评审批、注册批准等职责范围内对其给予最大力度的支持与推动,以改善儿童用药的可及性、安全性和有效性。比如:积极开展儿童用药不良反应监测,开展针对药品说明书儿童用药信息的修改工作;针对儿童用药的特殊性,审评中重点对其剂型、规格、口味依从性、给药装置、辅料等进行审评,确认其是否适合儿童,能否保证儿童的安全;为满足儿童用药的研发需要,陆续批准设立了一批有能力承担儿童临床研究的临床试验机构。等等。从药品的品种看,目前我国批准注册的药品基本可以满足治疗儿童常见病的需要。世界卫生组织2010年发布的《儿童标准处方集》提供了267个用于0~12岁儿童的用药信息,经对比该处方集列出的药品,绝大多数品种在我国均已批准上市。从药品剂型看,《中国药典》制剂通则所列出的剂型中,适合儿童使用的注射剂、栓剂、酊剂、颗粒剂、干混悬剂、口服溶液、软膏剂、喷雾剂、洗剂等,均在儿童药品中大量采用。特别是儿童常见疾病的治疗药品,如抗感染药、退热药、祛痰药,我国均已研制出适宜儿童的剂型(口服溶液、干混悬剂、颗粒剂等)并批准上市。

  但是与成人用药相比,儿童药品的品种和剂型仍不够丰富。我国儿童用药面临的主要问题包括儿童专用药品研发进展乏力,儿童专用剂型缺乏,药品说明书中缺少儿童用药说明或信息不充分等。其深层次的原因是儿童临床试验开展困难,研发成本高、风险大,缺乏鼓励性配套措施,研发动力不足。

  对儿童用药研发的鼓励措施也是此次改革的突破之一,前面也已经讲到了。一是鼓励企业开发适于不同年龄段儿童使用的剂型和规格的药品。在严格把控药品质量的前提下,切实加快我国儿童用药品的研发和上市速度,满足儿童用药的需求。鼓励创新药申报时一并申报儿童剂型和规格。针对儿童特殊疾病、罕见病研究开发的创新药,纳入特殊审批程序。仿制药的儿童用规格和剂型申请,可以优先受理和审评。二是积极开展儿童药管理的政策研究。积极组织我局相关技术单位、医疗机构、高研院校和药品企业的药品、医疗和法律专家就儿童药的研发、注册审评、临床试验管理等方面进行专题讨论和研究,三是会同有关部门研究儿童用药在招标、定价、医保等方面的综合鼓励措施。

  近年来,儿童药物临床试验在国内十分受重视,截至201257日,获得国家药物临床试验资格认定的含儿科专业的药物临床试验机构共58家,已可承接儿科领域所有亚专业药物临床试验。

 [东方卫生记者]仿制药物上市价值的评估指标有哪些?如何开展这项工作?上市药物价值评估团队是否会考虑吸纳社会团体或患者互助组织的意见?这项制度可以为企业提供哪些具体指导和帮助?

 [王立丰]仿制药上市价值评估指标应当包括临床价值、社会经济价值等多方面因素。今后会通过上市价值评估等措施确立仿制药审评的优先领域,优先领域包括临床供应不足,价格偏高影响公众用药的可及性,儿童、罕见病人群等特殊人群用药等,确定优先领域就是为了合理配置审评资源,将有限的审评资源投入到公共卫生最需求的方面。

  关于如何开展这项工作,目前,我们已经有一个比较健全的药品审评审批专家库,下一步将探索建立药物宏观政策的专家咨询委员会,依托专家咨询委员会咨询药品管理宏观政策;根据国家产业政策和发展规划,开展上市价值评估,确定重点鼓励和调控领域。

专家委员会成员将主要由有关部委技术负责人和医药学领域的专家组成,根据需要可吸纳社会学、经济学、法学等其他领域和医药行业相关协会等机构的专家学者。

  我们会将审评力量优先配属到解决临床需求的方向,对经上市价值评估属于仿制药优先领域的品种,将采取优化流程、优先审评的措施;经评估属于限制的品种,将对外公告,引导企业不再对水平重复品种的投入。通过上市价值评估等综合措施,目的是着力引导各种研发资源向高水平、有临床价值的研发方向聚集。

 [中国中医药报记者]意见提出,创新药物研发和审评以临床价值为导向,评判临床价值的主要指标是什么?

 [王立丰]临床价值,就是关注对重大疾病、罕见病、老年人和儿童疾病具有更好治疗作用、具有自主知识产权和列入国家科技计划重大专项的创新药物的审评审批。要重点关注创新药物的“新”能够给患者带来哪些不同于以往的新获益,或者增加了新的治疗手段,或者在同类药品中具有优效性。

 [王良兰]因为时间关系,有些记者没有得到提问机会,下面我们再交流。今天的发布会到此结束,谢谢大家!

(编辑:福安药业)

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